Leki biologiczne – czym są i kiedy stosuje się leczenie biologiczne?

[1].

Terapie biologiczne nie są jedną metodą odpowiednią dla każdej choroby. O wyborze preparatu decydują rozpoznanie, aktywność schorzenia, wcześniejsze leczenie i profil bezpieczeństwa konkretnego produktu. Artykuł wyjaśnia, jak działają leki biologiczne, jak przebiega kwalifikacja i czym różnią się od leków biopodobnych.

• Leki biologiczne to zróżnicowana grupa preparatów, obejmująca proste białka, takie jak insulina, oraz złożone przeciwciała monoklonalne.
• W wybranych chorobach autoimmunologicznych blokują mediator stanu zapalnego, a w onkologii mogą rozpoznawać cel na komórkach nowotworowych.
• Możliwe działania niepożądane zależą od mechanizmu danego leku; znaczenie mogą mieć infekcje, reakcje w miejscu podania i reakcje alergiczne.
• W Polsce leczenie biologiczne bywa finansowane w ramach programów lekowych, jeżeli pacjent spełnia kryteria określone dla danego programu.

Więcej materiałów o bezpiecznym stosowaniu farmakoterapii zawiera poradnik leków.

• poradnik leków
• recepta online

Biologiczny produkt leczniczy zawiera substancję czynną pochodzącą ze źródła biologicznego, na przykład z komórek bakteryjnych, drożdżowych albo ssaczych. Wiele preparatów powstaje metodami inżynierii genetycznej. Większość to białka: od rekombinowanej insuliny stosowanej w cukrzycy i ludzkiego hormonu wzrostu po czynniki krzepnięcia i przeciwciała monoklonalne [1]. Rozwój inżynierii genetycznej umożliwił ich produkcję na kontrolowaną skalę.

Pacjenci pytający, czy leki biologiczne są chemiczne, zwykle chcą poznać różnicę w stosunku do leków syntetycznych. Te ostatnie mają na ogół mniejsze cząsteczki. Produkcja biologiczna wykorzystuje żywe komórki i wymaga ścisłej kontroli poziomu jakości. Określenie biologiczny nie oznacza ani naturalny, ani automatycznie bezpieczniejszy.

Choroby zapalne nie tworzą jednolitej grupy. Leki biologiczne stosuje się w leczeniu chorób autoimmunologicznych i zapalenia stawów. Wskazania obejmują reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczycowe zapalenie stawów oraz młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów. Łuszczycowe zapalenie stawów wymaga oceny aktywności zapalenia stawów i zmian skórnych. Adalimumab ma też wskazania obejmujące chorobę Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejące zapalenie jelita grubego [2].

Leczenie biologiczne łuszczycy może zmniejszać nasilenie zmian skórnych. Inne choroby zapalne leczone biologicznie to choroby zapalne jelit, w tym choroba Leśniowskiego-Crohna. Choroby zapalne jelit wymagają indywidualnego wyboru metod leczenia. Leki biologiczne mogą pomagać w uzyskaniu kontroli, ale nie każdy pacjent osiąga remisję [2].

Dupilumab jest przykładem terapii stosowanej w umiarkowanym lub ciężkim atopowym zapaleniu skóry oraz jako leczenie uzupełniające w ciężkim przewlekłym zapaleniu nosa i zatok z polipami, gdy wcześniejsze postępowanie nie zapewnia odpowiedniej kontroli. Biologiczne leczenie zatok dotyczy zatem określonego fenotypu choroby, a nie każdego zapalenia zatok [4].

Kwalifikację prowadzi właściwy specjalista. Ocenia dokumentację, aktywność choroby, odpowiedź na wcześniejsze stosowanie leków i przeciwwskazania, zwłaszcza w grupie chorób autoimmunologicznych. Przy terapii zapalenia stawów bierze pod uwagę typ schorzenia i aktywność zapalenia stawów. Przed rozpoczęciem potrzebne bywają badania laboratoryjne i zgoda lekarza prowadzącego.

W Polsce leczenie biologiczne jest dostępne między innymi w ramach programów lekowych. Programy lekowe określają kryteria włączenia i wyłączenia, dawkowanie, monitorowanie i warunki zakończenia terapii [5]. Nie istnieje jeden obowiązkowy okres wcześniejszego leczenia dla wszystkich chorób i preparatów.

Leczenie biologiczne prywatnie obejmuje koszt konsultacji, badań, produktu i podań. Cena zależy od substancji, dawki i czasu terapii, więc bez wskazania leku nie ma jednej wiarygodnej kwoty. Teleporada zwykle nie zastępuje kwalifikacji do programu. Lekarz może natomiast ocenić kontynuację innych terapii i zdecydować, czy uzasadniona jest recepta online; jej wystawienie nie jest automatyczne.

Lek biopodobny jest wysoce podobny do zatwierdzonego oryginalnego leku biologicznego, zwanego referencyjnym. Nie jest klasycznym generykiem. W Unii Europejskiej musi wykazać brak klinicznie istotnych różnic względem skuteczności, bezpieczeństwa i immunogenności oraz zgodność w zakresie trzech najważniejszych kryteriów: jakości, bezpieczeństwa i skuteczności [8].

Komisja Europejska i EMA uznają leki biopodobne zatwierdzone w UE za zamienne z referencyjnymi z naukowego punktu widzenia [8]. Ich szersze stosowanie może poprzez większą konkurencję na rynku farmaceutycznym sprzyjać istotnym oszczędnościom środków. Z punktu widzenia lekarza decyzja powinna uwzględniać konkretny produkt i wskazanie. Rozwiązanie to tworzy warunki stabilnego rozwoju innowacji medycznych.

Mit: lek biologiczny zawsze jest silniejszy od syntetycznego. Nie istnieje wspólna skala siły. Liczy się dopasowanie mechanizmu do choroby.

Mit: leczenie biologiczne nie wywołuje działań niepożądanych. Leki biologiczne mogą je powodować. Badania kliniczne oceniają skuteczność i ryzyko przed rejestracją, a dalsze badania kliniczne i nadzór poszerzają wiedzę o bezpieczeństwie. Reakcję konkretnej osoby monitoruje się indywidualnie.

Mit: terapia biologiczna zastępuje całe dotychczasowe leczenie. Stosowanie leków biologicznych bywa częścią połączenia metod leczenia. Nie należy samodzielnie odstawiać leków przeciwbólowych; warto wiedzieć, czym jest drabina analgetyczna.